?FDA叫停罕见心脏病基因疗法RP-A早期试验
最近，Rocket公司披露称，美国FDA已暂时叫停了RP-A的一项早期试验，并要求Rocket将“额外的风险缓解方法”纳入RP-A临床项目。
Danon病是一种罕见的神经肌肉和心血管疾病，这是一种致命性的疾病，目前尚无针对疾病根源的疗法可用。该病特征是心脏和骨骼肌无力，导致认知障碍、心肌病、骨骼肌病，往往需要心脏移植。
Rocket公司的基因疗法RP-A旨在恢复患者心脏功能。到目前为止，早期测试显示，接受RP-A治疗后，一小部分年轻成人患者的心力衰竭指标有所下降，但尚不清楚这些影响是否会导致功能和健康结果的改善。
来源：新浪医药新闻
参考来源：
FDAunexpectedlygroundsagenetherapyforarareheartdisease
?Vertex/CRISPR基因编辑疗法CTX最新临床数据将在EHA年会上公布
日前，Vertex和CRISPR公布了CRISPR/Cas9基因编辑CTX疗法的2项摘要数据，介绍了正在进行的CTX血红蛋白病临床试验的更新数据，并将在6月11日举行的欧洲血液学协会（EHA）年度视频大会上进行进一步的介绍。
Vertex与CRISPR于年达成了一项战略研究合作，期望通过研发CRISPR/Cas9针对人类疾病内在遗传原因的潜在新疗法，CTX就是该合作出现的第一款治疗方法。CTX是治疗TDT和SCD方面进展最快的基因编辑疗法，也是第1种在临床上已被证明概念正确的CRISPR/Cas9治疗方法。通过改善患者体内的HbF，CTX有潜力减轻TDT患者的输血需求、减少SCD患者痛苦且使人虚弱的镰状细胞危象。
来源：医药第一时间
?食道癌会激活人类基因组中的古老逆转录病*表达
5月10日，哈佛医学院Dana-Farber研究所AdamBass团队，在NatureGenetics期刊发表论文。
该研究发现，食道癌中的促癌基因SOX2会激活嵌入人类基因组的古老逆转录病*的表达，从而促使食道癌细胞对ADAR1产生依赖。这些发现揭示了SOX2过表达食道癌的新弱点，阻断ADAR1很可能对食道癌有直接疗效，而且，还可能通过提高癌症免疫疗法对食道癌患者的效果，发挥更大价值。
来源：生物世界
论文链接：